Revista nº 808

· 197 · CARTAS AL EDITOR Actualidad Médica A C T U A L I D A D M É D I C A www.actualidadmedica.es ©2019.Actual.Med.Todoslosderechosreservados Panorama actual de los medicamentos de terapia avanzada Ruiz de Almirón de Andrés, Blanca Universidad de Granada: Estudiante de Medicina y Máster en Abogacía Enviado: 24-05-2019 Revisado: 05-07-2019 Aceptado: 20-10-2019 Current overview of advanced therapies medical products DOI: 10.15568/am.2019.808. cd01 Estimado Editor: Como afirma el profesor Campos (1), en las últimas décadas además de curar mediante la cirugía, la física, la química y la pala- bra, se ha aprendido que la célula y los tejidos también lo hacen. La práctica y avance de estas terapias, bien sea génica, ce- lular o ingeniería tisular, depende de la regulación sobre su de- sarrollo y acceso a las mismas, resultando relevante una norma- tiva específica y moderna. Ahora bien, la investigación biomé- dica sigue avanzado a pasos de gigante y en ocasiones, parece ir por delante de la norma complicando así la traslación clínica. La legislación europea establece, que al igual que los medicamentos biotecnológicos, los medicamentos de terapia avanzada deben seguir el procedimiento único de evaluación científica respecto a la calidad, seguridad y eficacia, por par- te de la Agencia Europea de Medicamentos. Por lo que es de manifiesto que la regulación a la que están sometidas estas terapias resulta estricta y teniendo en cuenta las caracterís- ticas específicas de estos productos, que no se asemejan a la fabricación industrial de los fármacos, dificulta su desarrollo. Como novedad esta normativa introdujo la “exención hospi- talaria” mediante la cual, aquellos medicamentos preparados ocasionalmente para una prescripción facultativa individual destinada a un solo paciente y empleados en un mismo hos- pital , quedarían excluídos de su ámbito de aplicación y serían las autoridades correspondientes de los Estados miembros, los encargados de la autorización, trazabilidad, farmacovigilancia y las normas de calidad específicas (2). En España por ejemplo, solo va a ser posible solicitarla siem- pre que se demuestren la eficacia y seguridad, teniendo que pre- sentar a su vez los datos de calidad clínicos y no clínicos. Siendo una alternativa al procedimiento de autorización centralizado, cuando no sean fabricados industrialmente, ni se pretenda su comercialización, pero no por ello como alternativa al ensayo clínico (3). En consecuencia, en España se desarrolló en 2014 un Real Decreto que regula la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial, estableciendo los requisi- tos y garantías de estos en lo relativo a su autorización, mientras que en todo lo no previsto, se remite a la legislación de medica- mentos de uso humano convencionales (4). De modo que, resulta fragmentada y poco específica. En definitiva, habría que encontrar un equilibrio entre un sistema que siga garantizando la calidad, eficacia y seguridad del producto, velando siempre por la seguridad del paciente, y a su vez, que permita el desarrollo de estas terapias de acuerdo a las normas GMP (Good Manufacturing Practices), pero sin ser trata- das como cualquier medicamento de fabricación industrial. No hay que olvidar que la producción de las terapias avanzadas es generalmente individualizada, por lo que debería adoptarse un sistema de ensayos clínicos diferente a los requeridos para los productos químicos convencionales. REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS 1. Campos, A. La célula y el tejido como medicamento. De la médula ósea al tejido nervioso. Discurso de apertura. Universidad de Granada, 2013, pag. 26. 2. Reglamento (CE) n° 1394/2007 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 13 de noviembre de 2007 , sobre medicamentos de terapia avanzada y por el que se modifican la Directiva 2001/83/CE y el Reglamento (CE) n° 726/2004 3. Cuende, N., Boniface, C., Bravery, C. et al. The puzzling situation of hospital exemption for advanced therapy medicinal products in Europe and 'stakeholders' concerns. Cytotherapy. 2014 Dec;16(12):1597-600. doi: 10.1016/j. jcyt.2014.08.007. 4. Real Decreto 477/2014, de 13 de junio, por el que se regula la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial. Actual. Med. 2019; 104: (808): 197 Ruiz de Almirón de Andrés, Blanca Universidad de Granada: Estudiante de Medicina y Máster en Abogacía