Revista nº 795

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105 CARTAS AL EDITOR
Actualidad
Médica
A C T U A L I D A D
M É D I C A
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Real decreto 477/2014, la excepción
hospitalaria en terapia avanzada
Pamo-Larrauri, Jose María
Universidad de Salamanca. Facultad de Farmacia. Castilla y León. España.
Enviado:13-11-2014
Revisado:05-05-2015
Aceptado:20-08-2015
Royal decree 477/2014, the hospital excemption for
advanced therapy
La regulación de una importante excepción, la excep-
ción hospitalaria, es ya una realidad con el Real Decreto (RD)
477/2014, de 13 de junio, por el que se regula la autorización
de medicamentos de terapia avanzada (ATMPs, Advanced The-
rapy Medical Products) de fabricación no industrial. El RD con-
sigue poner fin a la laguna normativa que se padecía desde la
publicación en el 2007 del Reglamento (CE) 1394/2007. Preci-
samente, el Reglamento (art. 28) preveía la puesta en prácti-
ca de un procedimiento nacional para regular la fabricación y
el empleo de ATMPs producidos de forma “no rutinaria”. Esta
“excepción hospitalaria” (HE, “hospital exemption”) se aplica-
rá a los ATMPs preparados ocasionalmente, de acuerdo con
normas de calidad específicas, y empleados en un mismo Es-
tado miembro, en un hospital y bajo la responsabilidad profe-
sional exclusiva de un médico colegiado, con el fin de cumplir
una prescripción facultativa individual de un producto hecho a
medida destinado a un solo paciente (1). Al igual que sucede
con otros medicamentos tales como las fórmulas magistrales
o los radiofármacos, se ha considerado que los medicamentos
de ATMPs de fabricación no industrial deben disponer de un
procedimiento específico de autorización que se adapte a sus
especiales características de producción y aplicación sin olvidar
la naturaleza especifica de los medicamentos de terapia avan-
zada y sin menoscabo de las garantías de calidad, seguridad,
eficacia, identificación e información (2). Correspondiéndose
las definiciones de los distintos tipos de ATMPs con las que re-
coge el RD 1345/2007 de medicamentos de terapia génica y
terapia celular, así como de los productos ingeniería tisular y
los productos combinados. El medicamento de terapia génica
es un producto destinado a transferir, bien in vivo, bien ex vivo,
un gen profiláctico de diagnóstico o terapéutico a células hu-
manas/ animales y su posterior expresión in vivo. Por otro lado,
se entenderá por medicamentos de terapia celular somática la
utilización en seres humanos de células somáticas vivas, cuyas
características biológicas han sido alteradas sustancialmente
como resultado de su manipulación para obtener un efecto te-
rapéutico, de diagnóstico o preventivo por medios metabólicos,
farmacológicos e inmunológicos (1, 3).
El RD regula la autorización de ATMPs de fabricación no
industrial; determina los requisitos y garantías que deben cum-
plir los medicamentos de ATMPs para obtener la correspon-
diente autorización de uso por la Agencia Española de Medica-
mentos y Productos Sanitarios (AEMPS) bajo la HE; y también,
establece los requisitos de trazabilidad y de farmacovigilancia
una vez autorizados (3). En consecuencia, la AEMPS resolverá
las solicitudes de comercialización, asegurando que el fabri-
cante cumple con los requisitos de trazabilidad y farmacovi-
gilancia; así como, con las normas de calidad específicas con
equivalencia a las previstas a escala comunitaria con respecto
a los medicamentos de terapia avanzada (2).
No obstante, la buena idea perseguida desde Europa de
tratamientos personalizados con medicamentos ATMPs de
ámbito hospitalario e individualizados (por ejemplo, para el
tratamiento de enfermedades huérfanas) podría verse entur-
biada por la falta de armonización comunitaria en el aspecto
normativo. En consecuencia, existen diferencias a la hora de
la implantación clínica de estos productos. Primeramente, la
exención hospitalaria puede parecer establecida para un gru-
po singular o un pequeño sector pero en la práctica podría
darse todo lo contrario. Frente a los 5 medicamentos auto-
rizados centralizadamente en la UE tan sólo en Bélgica a la
fecha del 30 de diciembre de 2012 se habían establecido 25
medicamentos bajo la excepción hospitalaria (4). Segundo,
bajo el concepto “no rutinarios”. La mayoría de los Estados
miembros han fijados unos límites anuales a la cantidad de
un producto específico que pueden ser fabricados bajo una
licencia HE; mientras que en otros Estados no se han estable-
cido límites (5). Así, en España no se detalla ningún numerus
clausus. Tercero, la libertad de regulación específica no pue-
de suponer la exclusión de las exigencias de calidad, efica-
cia y seguridad; aunque pueda aceptarse un criterio no tan
exigente como muestra la CAT, Comité de Terapias Avanzadas
que evalúa las solicitudes de autorización de comercialización
“centralizada”. No obstante, España mantiene la postura co-
munitaria del Reglamento, exigiendo los datos preclínicos y
clínicos, y exigiendo el cumplimiento de las Normas de Co-
rrecta Fabricación (NCF o GMP, Good Manufacturing Practice)
en la fabricación de los productos (2). Para estos productos,
los problemas asociados a este nuevo marco normativo se de-
rivan del aumento de costes por la aplicación de las exigencias
de calidad, a productos que hasta la fecha no debían ajustarse
a los principios de las GMP. Este aumento de exigencias de
calidad para algunos productos puede suponer que se aban-
done la producción de estas terapias establecidas.
Actual. Med.
2015; 100: (795): 105-106
Pamo-Larrauri, Jose María
Universidad de Salamanca. Facultad de Farmacia. Castilla y León. España.
Campus M. Unamuno, Dpto de Tecnología Farmacéutica. 37007 Salamanca.
E-mail: - Telf. +0034 678425022